Con il supporto della Fondazione C. Golgi nel 2005 sono state istituite due borse di studio per progetti di ricerca applicata in ambito pediatrico, con lo scopo di dimostrare come le più recenti acquisizione della ricerca di base possano essere applicate alla clinica al fine di migliorare l’assistenza pediatrica. Queste borse di studio sono state attribuite a laureati in medicina e chirurgia che hanno frequentato la Clinica Pediatrica con lo scopo di:
– Validare l’efficacia dei protocolli diagnostici e terapeutici nazionali per migliorare l’assistenza ai pazienti con immunodeficienze primitive.
– Validare l’efficacia clinica di farmaci biologici nelle malattie infiammatorie da ipereattività del sistema immune .
Per quanto riguarda il primo progetto è stato possibile, mediante l’elaborazione dei dati registrati nella banca dati della rete IPINET (Italian Primary Immunodeficiencies Network), dimostrare come l’applicazione di protocolli diagnostici e terapeutici condivisi sul territorio nazionale, abbia contribuito a uniformare l’assistenza a questi pazienti sul territorio nazionale, in modo da garantire loro il trattamento più efficace ed aggiornato indipendentemente dal luogo di residenza. Una maggiore informazione sull’esistenza di queste malattie e un trattamento tempestivo ed omogeneo hanno consentito di migliorare la qualità di vita di questi pazienti.
I risultati di questo progetto sono stati argomento di pubblicazioni e di presentazione a congressi.
Per quanto riguarda il secondo progetto è stato possibile iniziare studi multicentrici sull’uso di farmaci biologici nelle malattie autoinfiammatorie pediatriche in collaborazione con l’Istituto Gaslini di Genova, l’Istituto Burlo Garofolo di Trieste, la Clinica Pediatrica di Padova, il Centro per l’amiloidosi di Pavia. I risultati preliminari di questo progetto sono incoraggianti: l’impiego di questi farmaci hanno consentito un’ottimo controllo della malattia, senza rilevanti effetti collaterali, laddove i farmaci tradizionali si erano dimostrati inefficaci o gravati da importanti effetti collaterali. Lo studio sta continuando per verificare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di questi farmaci.
I risultati di questo progetto sono stati argomento di pubblicazioni e di presentazione a congressi.
